La FDA concede la aprobaci ón acelerada al primer medicamento para la distrofia muscular de Duchenne

La Administraci ón de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el día de hoy la inyección Exondys 51 (eteplirsen), el primer medicamento aprobado para tratar a los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Exondys 51 está específicamente indic ado para los pacientes que presentan una mutación confirmada del gen de la distrofina responsable de saltarse el exón 51, la cual afecta a alrededor del 13 por ciento de la población con DMD.
Source: FDA Center for Drug Evaluation and Research - What's New - Category: Drugs & Pharmacology Authors: Source Type: news